5 (100%) 5 votes

FDA-US: cấp phép Yescarta (axicabtagene ciloleucel) – liệu pháp tế bào T chứa thụ thể kháng nguyên thể khảm (CAR-T) cho điều trị một số thể u lympho không Hodgkin tế bào B lớn ở người trưởng thành.

FDA phê duyệt thuốc mới
FDA phê duyệt thuốc mới

Đây là liệu pháp gen thứ hai được FDA-US cấp phép và là liệu pháp gen đầu tiên trong điều trị một số thể u lympho không Hodgkin, đánh dấu một mốc lớn trong việc phát triển các hình mẫu khoa học hoàn toàn mới trong việc điều trị các bệnh nặng. Theo BS. Scott Gottlieb, đại diện FDA, trong vài thập kỉ qua, liệu pháp gen đã đi từ một khái niệm đầy hứa hẹn trở thành một giải pháp thực tế cho các thể bệnh ung thư gây chết người và hầu như không thể chữa được. Việc cấp phép Yescarta cho thấy đà phát triển của kỉ nguyên y học mới đầy hứa hẹn và FDA rất tận tâm trong việc ủng hộ và xúc tiến sự phát triển các sản phẩm như thế.

Yescarta được cấp phép để điều trị bệnh nhân người lớn mắc u lympho B tế bào lớn, trong đó có u lympho B tế bào lớn lan tỏa, u lympho B tế bào lớn nguyên phát ở trung thất, u lympho B mức độ biệt hóa cao và u lympho B tế bào lớn lan tỏa thứ phát sau u lympho thể nang, khi điều trị thất bại bằng ít nhất 2 biện pháp khác. Thuốc không được chỉ định cho điều trị bệnh nhân u lympho hệ thần kinh trung ương nguyên phát.

Mỗi liều Yescarta là một lần điều trị có điều chỉnh sử dụng chính hệ miễn dịch của bệnh nhân để chống lại bệnh. Tế bào T của bệnh nhân, cũng là một loại bạch cầu, được thu thập và biến đổi về di truyền để đưa vào một gen mới có khả năng nhắm đích và giết chết tế bào ung thư. Ngay khi được biến đổi, các tế bào T này được tiêm trở lại cho bệnh nhân.
An toàn và hiệu quả của Yescarta đã được xác định bằng thử nghiệm đa trung tâm trên hơn 100 bệnh nhân người lớn mắc u lympho B tế bào lớn kháng trị hoặc tái phát. Tỉ lệ đạt lui bệnh hoàn toàn sau điều trị bằng Yescarta là 51%.

Biện pháp điều trị này cũng có khả năng gây ra các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng. Thuốc được đóng khung cảnh báo trên nhãn về hội chứng giải phóng cytokine (CRS), đây là đáp ứng toàn thân với sự hoạt hóa và tăng sinh các tế bào CAR-T, gây ra các triệu chứng sốt cao và giống cúm, cũng như các độc tính trên thần kinh. Cả 2 tác dụng không mong muốn này đều có thể gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng. Các tác dụng không mong muốn khác bao gồm nhiễm trùng nặng, giảm số lượng tế bào máu và suy giảm hệ miễn dịch. Tác dụng phụ do điều trị thường xuất hiện trong vòng 1 đến 2 tuần đầu, nhưng có một số tác dụng có thể xuất hiện muộn hơn.

Do nguy cơ CRS và độc tính trên thần kinh, Yescarta được cấp phép có kèm theo chiến lược đánh giá và giảm nhẹ nguy cơ (REMS), trong đó bao gồm các yếu tố để đảm bảo sử dụng thuốc an toàn (ETASU). FDA yêu cầu các bệnh viện và các cơ sở liên kết với các bệnh viện đó khi cấp phát Yescarta phải được chứng nhận đặc biệt. Một trong các nội dung để chứng nhận là các nhân viên y tế có kê đơn, cấp phát hoặc sử dụng Yescarta phải được huấn luyện để nhận biết và xử trí CRS và các độc tính trên thần kinh. Mặt khác, bệnh nhân phải được thông báo về các tác dụng không mong muốn nghiêm trọng có thể xảy ra và tầm quan trọng của việc nhanh chóng trở lại nơi điều trị khi xuất hiện tác dụng không mong muốn.
Nhằm đánh giá sâu hơn tính an toàn dài hạn của thuốc, FDA cũng yêu cầu nhà sản xuất phải tiến hành nghiên cứu quan sát hậu mãi trên các bệnh nhân điều trị bằng Yescarta.
Cấp phép từ FDA-US cho Yescarta thuộc về tập đoàn Kite Pharma.

Tài liệu tham khảo

FDA Approves Yescarta https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-yescarta-axicabtagene-ciloleucel-car-t-cell-therapy-adults-certain-types-large-b-cell-4615.html

BÌNH LUẬN

Please enter your comment!
Please enter your name here