5 (100%) 1 vote

Các quan chức của FDA đã chấp thuận cho emicizumab-kxwh (Hemlibra, Genentech) dùng để điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A (có các chất ức chế yếu tố VIII), theo một thông cáo báo chí từ cơ quan này.

 

Bệnh nhân bị bệnh hemophilia A thiếu một gen tạo ra yếu tố VIII, một protein giúp đông máu. Emicizumab-kxwh được chỉ định cho người lớn và trẻ em bị bệnh hemophilia A đã phát triển kháng thể gọi là chất ức chế yếu tố VIII. Đây là cách điều trị dự phòng hàng tuần thông qua tiêm dưới da.

Phê duyệt của Emicizumab-kxwh dựa trên dữ liệu từ 2 thử nghiệm lâm sàng chứng minh tính an toàn và hiệu quả của điều trị. Trong thử nghiệm đầu tiên, 109 nam giới từ 12 tuổi trở lên mắc chứng hemophilia A có FVIII được phân ngẫu nhiên thành 2 nhóm.

Các nhà nghiên cứu đã so sánh những bệnh nhân điều trị với emicizumab-kxwh với 53 bệnh nhân không điều trị dự phòng  nhưng đã sử dụng các biện pháp dự phòng khác trước khi ghi danh vào thử nghiệm. Bệnh nhân uống emicizumab-kxwh ít bị chảy máu mỗi năm (2,9) so với những người không điều trị dự phòng (23,3).

Bệnh nhân được điều trị bằng emicizumab-kxwh cũng báo cáo một sự cải thiện các triệu chứng liên quan đến máu, như đau sưng và đau khớp, cũng như chức năng thể chất so với bệnh nhân ở nhóm khác.

Trong thử nghiệm thứ hai, trong đó có 23 bé trai dưới 12 tuổi, 87% bệnh nhân dùng emicizumab-kxwh không bị chảy máu cần điều trị.

Các phản ứng phụ thông thường bao gồm phản ứng tiêm chích, đau đầu, và đau khớp. Emicizumab-kxwh có chứa một cảnh báo các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khoẻ và bệnh nhân về tình trạng đông máu nghiêm trọng đã được quan sát ở những bệnh nhân sử dụng thuốc này để điều trị chảy máu trong 24 giờ hoặc hơn trong quá trình điều trị.

Đọc thêm: FDA: Cấp phép Bydureon BCise (exenatide) cho điều trị đái tháo đường type 2

BÌNH LUẬN

Please enter your comment!
Please enter your name here